隨著美國FDA周二簽發一紙批文，全球最貴藥物的紀錄又一次被打破，最新的價碼已經達到350萬美元。據了解，獲批的是生物制藥企業CSL Behring旗下的B型血友病基因療法Hemgenix。作為一種遺傳性疾病，B型血友病的患者由于基因缺陷導致第九凝血因子缺失或不足。按照現有的常規療法，患者需要終生定期注射血漿或者凝血因子蛋白制劑。

一般來說，普通人輕微劃傷后血液很快就會凝固，而對血友病患者而言，一個小小的傷口損傷都會造成很大的傷害。目前，美國和歐洲大約有1600萬B型血友病患者，A型血友病更為常見，約為前者的5倍。

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由于血友病的本質就是基因受損，Hemgenix的基因療法就是對癥下藥，其治療原理是將一種能夠產生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中細胞，使患者自身能夠產生第九凝血因子。

根據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月后仍能穩定表達第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更為重要的是，接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時耗錢的終生凝血因子注射。

此外，該藥物最常見的副作用是肝酶升高、頭痛、流感樣癥狀和一些輕微的輸液相關反應。美國FDA生物制劑即研究中心主任Peter Marks介紹稱，雖然已經有治療血友病的藥物，但防止和治療出血的方法可能會侵蝕患者的生存質量。他補充說：“批準新藥的決定為血友病B患者提供了更多選擇，這也是該病患者在創新方面邁出的重要一步。”

值得一提的是，CSL Behring是在2020年從美股上市公司uniQure手中買下Hemgenix的商業化權利，藥物依然將由uniQure在馬薩諸塞州的列克星敦生產。

定價一直是新藥物繞不開的話題。算上Hemgenix，過去僅僅三個多月的時間里，“全球最貴藥物”的頭銜已經在這個領域內轉手三次。

在今年以前，諾華旗下的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的售價占據全球最貴藥物頭銜接近兩年，這款藥物的適應癥為脊髓性肌萎縮癥。今年8月和9月，美國藍鳥生物旗下兩款基因療法獲得FDA批準，分別是治療β-地中海貧血的Zynteglo（280萬美元）和治療早期腦性腎上腺腦白質營養不良的Skysona（300萬美元）。

很明顯，這些定價昂貴的新藥并不急著跑量。生物科技行業投資人、Loncar投資CEO Brad Loncar解讀稱，雖然定價要比預期高一些，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因為現有的血友病療法同樣很貴，另一方面，血友病患者長期處于擔憂出血的狀態。

作為參考，諾華三季報顯示，今年前9個月Zolgensma實現銷售收入10.61億美元，按照200萬美元/劑的售價推算，大致等同于只有500名患者使用了這款藥物。疊加一些國家已經將這款藥物納入醫保，實際上完全自費使用這些新型療法的患者更是屈指可數。

有統計發現，從2011年到2020年，罕見病藥物的平均成功率只有17%。也就是說，從1期臨床試驗到美國FDA批準上市，能突破重圍的罕見病藥并不多。所以，一款罕見病藥的研發不但要在時間、人員和資金上大量投入，還要隨時面臨失敗的風險。

另一方面，雖然罕見病患者占總人口的比例很小，但種類卻不一。對于不同的罕見病，可能要研發出不同的罕見病藥，然而消費群體非常少。對于藥企來說，為了保證效益，只能提高藥價。

北京商報綜合報道

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